基石药业针对晚期胃肠道间质瘤I/II期桥接注册性临床试验获批

来源:未知 2019-04-15 21:42

上海2019年4月15日 /美通社/ -- 基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”,香港联交所代码:2616)今日宣布,由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。这是一项中国单独桥接注册性研究,包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验,目的是评估 avapritinib 在中国患者中的安全性、药代动力学和疗效。

GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤,在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%~3.0%,高发于50-80岁,是一种罕见病。最常见的 GIST 病因是由于 KIT 或 PDGFRA 基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90%新诊断 GIST 的病例与这两个基因突变有关。

目前 avapritinib 已被证明对 KIT 和 PDGFRA(主要是PDGFRA D842V 突变)驱动的 GIST 有广泛抑制作用。2019年1月,Blueprint Medicines 公布了针对晚期 GIST 患者的 NAVIGATOR  I期临床研究主要数据,数据截止至2018年11月16日。

  • 43例 PDGFRA 外显因子18突变的 GIST 患者,起始剂量为每日一次300或400毫克,客观缓解率为86%(一例有待确认),中位反应持续时间未达到。

  • 111例4线或以上的 GIST 患者,起始剂量为300或400毫克,客观缓解率为22%(一例有待确认)。中位反应持续时间为10.2个月。

  • 总体安全性与之前的结果一致。Avapritinib 耐受性良好,大多数不良反应为1-2级。在所有患者中(237例参与试验患者),只有23例(9.7%)由于治疗相关不良反应终止治疗。

2018年6月,基石药业通过与 Blueprint Medicines 达成合作,获得了包括 avapritinib 在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权,Blueprint Medicines 保留在其他地区开发及商业化avapritinib的权利。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“Avapritinib 凭借其出色的数据已得到美国 FDA 突破性疗法认定,目前尚无批准用于靶向 PDGFRA D842V 突变的药物。我们希望能够通过桥接试验,以 Blueprint Medicines 将在美国递交 FDA 的数据支持在中国的新药申请。

“我们已于今年2月收到 avapritinib 的全球III期 VOYAGER 研究在中国的临床试验批准,以开展其作为三线或四线 GIST 患者治疗的研究。很高兴又迎来针对 GIST 的I/II 期研究桥接试验的批准。我们希望能在临床研究中挖掘出 avapritinib 这款产品的更多潜力,让更多的 GIST 患者获益。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。

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